Lanzamiento del proyecto de la UE cmRNAbone: nueva terapia génica para la regeneración ósea

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Nuevo tratamiento para pacientes con grandes lesiones traumáticas y osteoporosis.

Davos, Suiza, 4 de febrero de 2020 - Lanzado el 1 de enero de 2020, el proyecto de investigación de la UE cmRNAbone se ha propuesto desarrollar una nueva terapia regenerativa ósea para pacientes con trauma y osteoporosis. Los investigadores planean desarrollar ARN modificados químicamente y un sistema de entrega de vectores específico para ser incorporado en una formulación de biomaterial adaptada a las necesidades de los pacientes. En los próximos cuatro años, los 11 socios europeos recibirán una financiación de 6,3 millones de euros del Programa Marco Horizonte 2020 de la Unión Europea.

Debido al cambio demográfico, las enfermedades degenerativas óseas como la osteoporosis tienen un impacto social y financiero creciente en las naciones industrializadas. Se estima que una de cada tres mujeres en el mundo y uno de cada cinco hombres mayores de 50 años sufrirán fractura ósea osteoporótica. Además, aunque la mayoría de las fracturas sanarán sin complicaciones con el tratamiento adecuado, hay casos adicionales de deterioro de la regeneración ósea, p. Ej. gran trauma con infecciones después de accidentes automovilísticos.

Dado que el hueso es el tejido más trasplantado después de la sangre, la necesidad de materiales de injerto es enorme. En busca de soluciones de regeneración optimizadas, el proyecto cmRNAbone, financiado con fondos comunitarios, se propuso desarrollar una nueva terapia génica para mejorar la vida de las personas con grandes lesiones traumáticas o enfermedades degenerativas óseas como la osteoporosis.

El enfoque propuesto es una combinación única de investigación genética, nano y biotecnología avanzada e impresión 3D: haciendo uso de descubrimientos científicos recientes relacionados con agentes terapéuticos de ARN, el consorcio tiene como objetivo desarrollar ARN modificado químicamente que codifique proteínas específicas dirigidas a la neurogénesis, vasculogénesis y osteogénesis - tres procesos principales que influyen en la progresión de la curación. Los conjuntos de ARN producidos se combinarán con vectores no virales para que el suministro de ARN se incruste en una formulación de tinta de biomaterial. El uso de una impresora 3D específicamente diseñada para el implante ayudará a demostrar las capacidades de regeneración ósea en la práctica.

"Una de nuestras principales prioridades es la traducción oportuna de los resultados del proyecto a la clínica", dijo el profesor David Eglin, investigador principal del Instituto de Investigación AO de Davos y coordinador de cmRNAbone. "Para alcanzar nuestros ambiciosos objetivos del proyecto y lograr una atención al paciente más efectiva en todo el mundo, necesitamos un equipo equilibrado que combine el potencial de innovación de las PYME con la experiencia de mercado de los institutos de investigación y los grandes antecedentes internacionales de nuestras universidades y hospitales universitarios participantes".

Los nuevos hallazgos se aplicarán en dos estudios preclínicos paralelos para demostrar la relevancia clínica y la validez de la terapéutica diseñada en defectos óseos osteoporóticos y de tamaño crítico. Con el apoyo de una junta asesora clínica y científica, el consorcio dirigido principalmente por las PYME garantizará una traducción fácil y rápida a la clínica más allá del final del proyecto. A la larga, los descubrimientos no solo podrían ser un nuevo enfoque regenerativo en defectos óseos grandes y fracturas frágiles en la población joven y envejecida, sino también en otras enfermedades importantes que afectan a millones de pacientes.

El consorcio cmRNAbone está compuesto por 11 socios europeos de Austria, Francia, Alemania, los Países Bajos, España y Suiza. Del 4 al 6 de febrero de 2020, se unieron para el lanzamiento oficial del proyecto en San Sebastián, España.

  

Socios del proyecto: 

  • Instituto de Investigación AO Davos, Suiza
  • Ethris GmbH, Alemania
  • EURICE - European Research and Project Office GmbH, Alemania
  • Fundación Cidetec, España
  • Fundación Idonial, España
  • Kuros Biosciences, Países Bajos
  • Universität Basilea, Suiza
  • Université de Bordeaux, Francia
  • Universiteit Maastricht, Países Bajos
  • OZ Biosciences SAS, Francia
  • QBEX GmbH, Austria

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